众所周知,基因治疗产品定价昂贵,普通老百姓难以支付。《行动方案》提出完善保险支持举措,从多个维度提高基因治疗产品可及性。如积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录,探索多元复合的支付方式;支持罕见病等领域基因治疗药物纳入“沪惠保”等惠民型商业医疗保险范围;发挥多层次商业医疗保险作用,推动该市企业、商业保险公司及医疗机构等探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式。
值得关注的是,《行动方案》关注到了临床研究能力的提升,将探索建设基因治疗特色研究型医院和示范性研究型病房,促进基因治疗药物临床试验和产品开发;加大对该市医疗机构承担新药临床试验和研究者发起的临床研究(IIT)等项目的支持力度,按照每人5万元标准择优给予医疗机构资助,每个项目资助总额不超过50万元,每个医疗机构每年累计资助不超过500万元。
针对强化人才链,《行动方案》提出,在基因治疗领域试点设置工程硕博士培养项目,探索驻企培养工程硕博士新模式;鼓励基因治疗领域企事业单位设立博士后科研工作站或入驻博士后创新实践基地;依托基因治疗领域相关产业平台,加强人才培训,完善企业专业技术人才队伍建设。
“虽然上海在细胞与基因治疗领域的产业链比较健全,但仍需加强基础研究,以及吸引更多的顶尖人才支撑行业发展。”李积宗强调,只有实现基础研究的重大突破,产生颠覆性技术,才能更好地促进行业高质量发展,而这需要顶尖人才来保障行业可持续创新。从产品可及性来说,只有加强创新、降低成本,同时叠加多种支付模式和政策支持,才能提高基因治疗的可及性,实现临床价值和创新价值,推动开发更加成熟的产品,促进技术、产品不断迭代更新,从而实现基因治疗产业的正向闭环。《行动方案》从产业发展的全链条出发前瞻性布局,系统谋划制定政策举措,将推动上海基因治疗产业走向高质量发展。