·复旦大学药学院王建新教授指出，儿童药存在品种少、剂型少、规格少、特药少的“四少”局面，造成这个现状的原因一是研发困难，临床试验比较困难；二是儿童专业研发机构比较少；三是上市时间比较长；四是定价优势不明显，市场推广难度大。
“希望儿童药能早日摆脱‘剂量靠猜，用药靠掰’的困境。”6月14日，在第25届上海国际生物技术与医药研讨会（BIO-FORUM 2023）的专题分会——儿童用药创新与发展研讨会上，多位专家不约而同地提到。
国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲介绍，在剂量方面，目前大部分儿童药都是通过把成人的剂量换算成儿童的剂量，其实儿童的生理和心理与成人存在很大的差异；在剂型方面，最常用的是掰碎片剂，或掰开胶囊。以上两种给药方式都有可能影响药效和安全性。
然而，儿童药的研发也一直面临难题。复旦大学药学院王建新教授指出，儿童药存在品种少、剂型少、规格少、特药少的“四少”局面，造成这个现状的原因一是研发困难，临床试验比较困难；二是儿童专业研发机构比较少；三是上市时间比较长；四是定价优势不明显，市场推广难度大。
其中的一个重要难点就在于临床试验。多位与会专家提到，因为目标适应症的儿童患者人群相对成人患者较少，儿童药市场也比较小，开发费用相对更高，利润又很低，因而企业投入儿童药研发的意愿并不高。
据浙江大学附属儿童医院临床试验机构管理办公室主任倪韶青介绍，儿童患者的临床试验方案设计相比成人患者有更多和更高的要求，例如伦理学方面的要求，采血限量的要求，以及儿童患者生长发育过程中的生理、心理上的一些特殊需求。此外还有招募困难的问题，儿童临床试验获取知情同意更为困难，不仅要获取家属的知情同意，当儿童有表达能力时，也要获得其本人的知情同意。
为了更好地进行儿童患者的临床试验，提高儿童患者参与研究的意愿，倪韶青团队在2023年针对儿童受试患者在临床试验各阶段的体验和需求开展了一项调查。
调查是以问卷方式进行的，总计126例儿童患者及其家属参与，内容包含了知情同意、随访、补偿发放过程、试验结果的告知、研究参与者的体验感受和医院提供的医疗服务等方面。
调查发现，在知情同意书的获取中，儿童患者家长特别关注的是药物的副作用、试验的预期有效性和安全性。有一点出乎倪韶青的意料，儿童患者自身其实希望可以获知更详细的临床试验风险，比如在罗列药物不良反应时，不仅需要列出不良反应的种类，也需要列出不良反应的发生率，让患者对后续试验有很好的感知，而且还要告知他们如果发生药物副作用，医疗机构可以做出哪些应对措施。
此外，调查还显示，在临床试验结束后，接近100%的儿童患者监护人均表示很想了解疾病治疗的下一步进展，92%的监护人希望能够继续获得免费供药，87%的监护人希望医生继续进行电话随访。“这启示我们，可以把工作做得更细，也需要把对儿童患者的关注延续到临床试验结束后。”倪韶青说。
2022年8月，国家药品监督管理局发布《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》，指导以患者为中心的临床试验设计，即不断了解患者的需求，在符合科学性的原则下将有意义的患者体验数据纳入临床试验设计要素的考量中，并充分关注受试者的感受。
这其实和倪韶青在临床试验实践中的体会不谋而合。她在会上介绍，明年浙江大学医学院附属儿童医院莫干山院区将开设脑科临床研究中心，把随访、抽血、发药等各环节进行综合设置，并在减轻儿童患者的心理压力方面做很多探索性尝试，希望提高儿童患者的体验感。
