自首个国产PD-1单抗药物诞生以来，国内相关药企在肿瘤适应症拓展、联合治疗、医保支付、创新出海等进展备受关注。10月28日，记者从上海市科委获悉，由本土企业君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的生物制品许可申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，这意味着我国首个自研自产创新生物药出海宣告首捷，也标志着鼻咽癌中国治疗方案获得国际权威机构认可，有望为全球鼻咽癌治疗方案树立新标准。
据了解，PD-1单抗通过激活人体自身的免疫系统来对抗肿瘤细胞——阻断肿瘤细胞诱导人体免疫细胞T细胞“休眠”的通路，从而部分恢复T细胞杀伤肿瘤细胞的功能，达到长期控制或消除肿瘤的效果，具有疗效持久、广谱抗癌、副作用少的三大特点。
我国首个自研自产创新生物药成功出海。采访对象供图
2018年，首个国产以PD-1为靶点的单抗药物特瑞普利单抗注射液国内获批上市，揭开国产PD-1单抗药物创新发展序幕。该药目前已在我国获批了包括肺癌、食管癌、黑色素瘤、鼻咽癌和尿路上皮癌在内的6项适应症。
此次FDA批准的2项适应症覆盖了复发/转移性鼻咽癌的全线治疗。参与特瑞普利单抗出海美国临床研究的中山大学肿瘤防治中心院长徐瑞华介绍，鼻咽癌全球一年新发病例约12万，中国新发病例达到6万左右，大约占全球47%-50%，其中广东等地发病率达到十万分之三十到五十，欧美国家发病率在十万分之一左右。
“临床研究结果出来之前，复发/转移鼻咽癌患者基本上以化疗作为标准治疗方案。临床研究出来之后，化疗联合特瑞普利单抗成了一线的标准治疗方案，并写进中国临床肿瘤协会指南。”一同参与该临床研究的中山大学肿瘤防治中心院长助理、鼻咽科主任麦海强表示。
相关临床研究数据显示，特瑞普利单抗联合疗法使患者的疾病进展或死亡风险降低48%，死亡风险降低37%。此外，接受该联合疗法治疗的患者可获得更高的客观缓解率（ORR），更长的持续缓解时间（DoR）和更高的疾病控制率（DCR），且未发现新的安全性信号。
值得注意的是，特瑞普利单抗将会是美国首款获批用于鼻咽癌治疗的药物，填补美国鼻咽癌治疗的空白。“毫无疑问，特瑞普利单抗将成为美国新的标准治疗方案，”徐瑞华表示，“特瑞普利单抗鼻咽癌适应症获FDA批准，意味着美国病人一旦患上鼻咽癌，如果既往没有做过治疗的患者，就用特瑞普利单抗+化疗；如果既往已经做过化疗，需要做后线治疗的，就要用特瑞普利单抗单药进行治疗。”
据悉，特瑞普利单抗针对鼻咽癌适应症的临床研究自2015年拿到临床批件，并于2016年3月在中山大学肿瘤防治中心第一个病人用药，到获FDA批准，前后历经8年。“中国创新药走向国际，是一个系统工程。从药品生产到质量控制，再到临床试验的设计、过程管理等，要求所有的参加单位都要合乎FDA要求，路程非常漫长。特瑞普利单抗出海获批说明中国的临床研究达到了国际最严格标准的要求。”徐瑞华说。
